Den 29. juniIntercept Pharmaceuticals annonsertat den har mottatt en fullstendig ny medikamentsøknad fra US FDA angående sin FXR-agonist obeticholsyre (OCA) for fibrose forårsaket av ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH) Response Letter (CRL).FDA uttalte i CRL at basert på dataene som er gjennomgått så langt, mener den at de forventede fordelene med stoffet basert på alternative endepunkter for histopatologiske utprøvinger fortsatt er usikre, og fordelene med behandling overstiger ikke de potensielle risikoene, så det gjør det ikke støtte akselerert godkjenning av OCA for behandling av NASH-pasienter som forårsaker leverfibrose.

Mark Pruzanski, president og administrerende direktør i Intercept, kommenterte resultatene: «Under gjennomgangsprosessen har FDA aldri kommunisert informasjon om å fremskynde godkjenningen av OCA, og vi er overbevist om at alle data som er sendt inn så langt, oppfyller kravene til FDA og klart støtter OCAs positive fortjenesterisiko.Vi beklager denne CRL.FDA har gradvis økt kompleksiteten til histologiske endepunkter, og dermed skapt en svært høy barriere for å passere.Så langt,OCAer bare i en nøkkelfase.Dette kravet har blitt møtt under studiet.Vi planlegger å møte FDA så snart som mulig for å diskutere hvordan godkjenningsplanen skal sendes til CRL-informasjonen i fremtiden."

I kappløpet om å få tak i det første børsnoterte NASH-stoffet, har Intercept alltid vært i ledende posisjon og er for tiden det eneste selskapet som har oppnådd positive data fra sent stadium.Som en potent og spesifikk farnesoid X-reseptor (FXR) agonist,OCAhar tidligere oppnådd positive resultater i en fase 3 klinisk studie kalt REGENERATE.Dataene viste at moderat til alvorlig NASH som fikk høye doser avOCABlant pasientene har en fjerdedel av pasientenes leverfibrosesymptomer blitt betydelig bedret, og tilstanden er ikke forverret.

FDA anbefalte at Intercept sender inn ytterligere midlertidige effekt- og sikkerhetsdata fra den pågående REGENERATE-studien for å støtteOCAs potensialfremskyndet godkjenningen, og påpekte at de langsiktige resultatene av studien bør fortsette.

Selv omOCAhar tidligere blitt godkjent for en annen sjelden leversykdom (PBC), feltet av NASH er enormt.Det er anslått at NASH påvirker millioner av mennesker i USA alene.Tidligere estimerte investeringsbanken JMP Securities at toppsalget av Intercept-medisiner kunne nå milliarder av dollar.Påvirket av disse dårlige nyhetene falt Intercepts aksjekurs nesten 40 % på mandag til $47,25 per aksje.Aksjekursene til andre farmasøytiske selskaper som også utviklet NASH har også falt.Blant dem falt Madrigal med ca. 6 %, og Viking, Akero og GenFit falt med ca. 1 %.

Stifel-analytiker Derek Archila skrev i en rapport til klienten at avslaget skyldtes behandlingsrelaterte bivirkninger som oppsto iOCA klinisk testing, det vil si at noen pasienter fikkOCA behandling, økte det skadelige kolesterolet i kroppen, noe som igjen gjør at de har en høyere forekomst av kardiovaskulær risiko.Gitt at mange NASH-pasienter allerede er overvektige eller lider av type 2-diabetes, kan slike bivirkninger vekke årvåkenhet hos reguleringsorganer.I henhold til FDAs krav til ytterligere testdata, kan Intercept måtte vente til minst andre halvdel av 2022 med å tolke disse dataene.Ekstern analyse mener at en så lang forsinkelse kan utslette en del av Intercepts tidligere akkumulerte ledelse, slik at andre konkurrenter, inkludert Madrigal Pharmaceuticals og Viking Therapeutics, kan ha en sjanse til å ta igjen.