Ruxolitinib, også kjent som ruxolitinib i Kina, er et av de "nye legemidlene" som har blitt bredt oppført i kliniske retningslinjer for behandling av hematologiske sykdommer de siste årene, og har vist lovende effekt ved myeloproliferative sykdommer.
Det målrettede stoffet Jakavi ruxolitinib kan effektivt hemme aktiveringen av hele JAK-STAT-kanalen og redusere det unormalt forsterkede signalet til kanalen, og dermed oppnå effekt.Den kan også brukes til behandling av en rekke sykdommer, og for JAK1-stedavvik.
Ruxolitiniber en kinasehemmer indisert for behandling av pasienter med middels eller høyrisiko myelofibrose, inkludert primær myelofibrose, post-genikulocytose myelofibrose og postprimær trombocytemi myelofibrose.
En lignende klinisk studie (n=219) randomiserte pasienter med middels risiko-2 eller høyrisiko primær MF, pasienter med MF etter ekte erytroblastose, eller pasienter med MF etter primær trombocytose til to grupper, en som fikk oral ruxolitinib 15 til 20 mgbid. (n=146) og den andre fikk et positivt kontrollmedikament (n=73).De primære og nøkkelsekundære endepunktene i studien var prosentandelen av pasienter med ≥35 % reduksjon i miltvolum (vurdert ved magnetisk resonansavbildning eller computertomografi) i henholdsvis uke 48 og 24.Resultatene viste at prosentandelen av pasienter med mer enn 35 % reduksjon i miltvolum fra baseline ved uke 24 var 31,9 % i behandlingsgruppen sammenlignet med 0 % i kontrollgruppen (P<0,0001);og prosentandelen av pasienter med mer enn 35 % reduksjon i miltvolum fra baseline ved uke 48 var 28,5 % i behandlingsgruppen sammenlignet med 0 % i kontrollgruppen (P<0,0001).I tillegg reduserte ruxolitinib også generelle symptomer og betydelig forbedret livskvalitet hos pasienter.Basert på resultatene fra disse to kliniske studiene,ruxolitinibble det første legemidlet godkjent av US FDA for behandling av pasienter med MF.