Behandlingsstrategien for primær myelofibrose (PMF) er basert på risikostratifisering.På grunn av mangfoldet av kliniske manifestasjoner og problemstillinger som skal behandles hos PMF-pasienter, må behandlingsstrategier ta hensyn til pasientens sykdom og kliniske behov.Innledende behandling med ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) hos pasienter med stor milt viste signifikant miltreduksjon og var uavhengig av drivermutasjonsstatus.Den større omfanget av miltreduksjon antyder en bedre prognose.Hos lavrisikopasienter uten klinisk signifikant sykdom kan de observeres eller gå inn i kliniske studier, med gjentatte vurderinger hver 3.-6. måned.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) medikamentell behandling kan initieres hos pasienter med lav eller middels risiko-1 som har splenomegali og/eller klinisk sykdom, i henhold til NCCNs behandlingsretningslinjer.
For pasienter med middels risiko 2 eller høyrisikopasienter foretrekkes allogen HSCT.Hvis transplantasjon ikke er tilgjengelig, anbefales ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) som et førstelinjebehandlingsalternativ eller for å gå inn i kliniske studier.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) er det eneste godkjente stoffet på verdensbasis som er rettet mot den overaktive JAK/STAT-veien, patogenesen til MF.To studier publisert i New England Journal og Journal of Leukemia & Lymphoma antyder at ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) kan redusere sykdommen betydelig og forbedre livskvaliteten hos pasienter med PMF.Hos middels-risiko-2 og høyrisiko MF-pasienter var ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) i stand til å krympe milten, forbedre sykdom, forbedre overlevelse og forbedre benmargspatologi, og oppfylle de primære målene for sykdomsbehandling.
PMF har en årlig insidenssannsynlighet på 0,5-1,5/100 000 og har den dårligste prognosen av alle MPN.PMF er preget av myelofibrose og ekstramedullær hematopoiesis.Ved PMF er ikke benmargsfibroblastene avledet fra unormale kloner.Omtrent en tredjedel av pasientene med PMF har ingen symptomer på diagnosetidspunktet.Klager inkluderer betydelig tretthet, anemi, ubehag i magen, diaré på grunn av tidlig metthetsfølelse eller splenomegali, blødning, vekttap og perifert ødem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) ble godkjent i august 2012 for behandling av intermediær eller høyrisiko myelofibrose, inkludert primær myelofibrose.Legemidlet er for tiden tilgjengelig i mer enn 50 land over hele verden.