Myelofibrose (MF) omtales som myelofibrose.Det er også en svært sjelden sykdom.Og årsaken til patogenesen er ikke kjent.Typiske kliniske manifestasjoner er juvenil røde blodlegemer og juvenil granulocytisk anemi med et høyt antall røde blodlegemer.Benmargsaspirasjon viser ofte tørr aspirasjon, og milten er ofte markert forstørret med varierende grad av osteosklerose.
Primær myelofibrose (PMF) er en klonal myeloproliferativ lidelse (MPD) av hematopoietiske stamceller.Behandling av primær myelofibrose er primært støttende, inkludert blodoverføringer.Hydroxyurea kan gis for trombocytose.Asymptomatiske pasienter med lav risiko kan observeres uten behandling.
To randomiserte fase III-studier (STUDY1 og 2) ble utført på pasienter med MF (primær MF, post-genikulocytose MF eller postprimær trombocytemi MF).I begge studiene hadde pasienter som ble registrert palpabel splenomegali minst 5 cm under brystkassen og hadde moderat (2 prognostiske faktorer) eller høy risiko (3 eller flere prognostiske faktorer) i henhold til International Working Groups konsensuskriterier (IWG).
Startdosen av ruxolitinib er basert på antall blodplater.15 mg to ganger daglig for pasienter med blodplatetall mellom 100 og 200 x 10^9/L og 20 mg to ganger daglig for pasienter med blodplatetall større enn 200 x 10^9/L.
Individuelle doser ble gitt i henhold til tolerabilitet og effekt for pasienter med blodplatetall mellom 100 og 125 x 10^9/L, med en maksimal dose på 20 mg to ganger daglig;for pasienter med blodplatetall mellom 75 og 100 x 10^9/L, 10 mg to ganger daglig;og for pasienter med blodplatetall mellom 50 og mindre enn eller lik 75 x 10^9/L, 2 ganger daglig med 5 mg hver gang.
Ruxolitiniber en oral JAK1 og JAK2 tyrosinkinasehemmer godkjent i EU i august 2012 for behandling av mellomliggende eller høyrisiko myelofibrose, inkludert primær myelofibrose, post-genikulocytose myelofibrose og postprimær trombocytemi myelofibrose.For tiden er ruxolitinib Jakavi godkjent i mer enn 50 land over hele verden, inkludert EU, Canada og flere asiatiske, latinske og søramerikanske land.