Ruxolitinib er en liten molekyl Janus-kinasehemmer som brukes i behandlingen av middels eller høyrisiko myelofibrose og resistente former for polycytemia vera og graft-vs-host-sykdom. Ruxolitinib er assosiert med forbigående og vanligvis milde økninger i serumaminotransferase under behandling og til sjeldne tilfeller av selvbegrenset, klinisk tilsynelatende idiosynkratisk akutt leverskade samt tilfeller av reaktivering av hepatitt B hos mottakelige individer.

Ruxolitinib er en oralt biotilgjengelig Janus-assosiert kinase (JAK)-hemmer med potensielle antineoplastiske og immunmodulerende aktiviteter. Ruxolitinib binder seg spesifikt til og hemmer proteintyrosinkinaser JAK 1 og 2, som kan føre til en reduksjon i betennelse og en hemming av cellulær spredning. JAK-STAT-banen (signaltransducer og transkripsjonsaktivator) spiller en nøkkelrolle i signaleringen av mange cytokiner og vekstfaktorer og er involvert i cellulær proliferasjon, vekst, hematopoiesis og immunresponsen; JAK-kinaser kan oppreguleres ved inflammatoriske sykdommer, myeloproliferative lidelser og ulike maligniteter.

Ruxolitinib er enpyrazolsubstituert i posisjon 1 med en 2-cyano-1-cyklopentyletylgruppe og i posisjon 3 med en pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-ylgruppe. Brukes som fosfatsalt for behandling av pasienter med middels eller høyrisiko myelofibrose, inkludert primær myelofibrose, post-polycytemia vera myelofibrose og postessensiell trombocytemi myelofibrose. Det har en rolle som et antineoplastisk middel og en EC 2.7.10.2 (ikke-spesifikt protein-tyrosinkinase) hemmer. Det er en nitril, enpyrrolopyrimidinog et medlem av pyrazoler.